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  1. 紀要論文(本学刊行物)
  2. 長崎国際大学論叢
  3. 第22巻

リピート病の治療薬開発を目指した低分子創薬研究

https://niu.repo.nii.ac.jp/records/1634
https://niu.repo.nii.ac.jp/records/1634
f5ce9ba7-34c1-438e-9067-5161bee65147
名前 / ファイル ライセンス アクション
RN22-016.pdf 本文(PDF) (718.7 kB)
license.icon
Item type 紀要論文 / Departmental Bulletin Paper(1)
公開日 2022-04-01
タイトル
タイトル リピート病の治療薬開発を目指した低分子創薬研究
タイトル
タイトル Drug Discovery Research Toward the Small Molecular Therapeutic Agents for Repeat Expansion Diseases
言語 en
言語
言語 jpn
著者 村瀬, 裕貴

× 村瀬, 裕貴

村瀬, 裕貴

ja-Kana ムラセ, ヒロタカ

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佐々木, 茂貴

× 佐々木, 茂貴

佐々木, 茂貴

ja-Kana ササキ, シゲキ

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抄録
内容記述 遺伝子中に含まれるリピート配列は、ステムループ構造や G4 重鎖構造など様々な高次構造を形成することで、遺伝子発現を制御する重要な因子として働くことが知られている。しかしながら、原因は未だ不明であるが、このリピート配列の異常伸長が生じると、核内や細胞質内にて様々な毒性が発生することになり、難治性の遺伝性疾患を引き起こす。疾患の原因となるリピート配列の多くは、3~6塩基程度の短いリピート単位であり、正常リピート域を超えると異常な高次構造が形成され疾患の原因となることが示されている。これまでに、核酸の高次構造を標的とした低分子治療薬の開発が盛んに研究されており、いくつかの分子はリピート病治療に向けたリード化合物として見出されている。本稿では、リピート病の疾患例やその症状の特徴、原因リピート配列などについてまとめ、リピート配列が直接的な原因となる毒性の発現機序や治療薬開発に向けたアプローチについて記述する。
キーワード
主題 リピート病
キーワード
主題 疾患原因配列
キーワード
主題 核酸高次構造
キーワード
主題 低分子リガンド
キーワード
主題 repeat expansion disease
キーワード
主題 causative sequences
キーワード
主題 DNA or RNA higher-order structure
キーワード
主題 small molecular ligand
書誌情報 長崎国際大学論叢
en : Nagasaki International University Review

巻 22, p. 177-185, 発行日 2022-03-31
出版者
出版者 長崎国際大学研究センター
ISSN
収録物識別子 1346-4094
書誌レコードID
収録物識別子 AA11766493
資源タイプ
資源タイプ departmental bulletin paper
著者版フラグ
出版タイプ VoR
出版タイプResource http://purl.org/coar/version/c_970fb48d4fbd8a85
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Ver.1 2023-06-20 14:18:49.210875
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